原发性骨髓纤维化（PMF）患者面临一系列的临床问题，如贫血、脾脏肿大、髓外造血以及发热、乏力、盗汗、消瘦、骨痛等症状。随着症状持续加重，患者生活质量持续恶化，不利于疾病的治疗。因此临床实践中，骨髓纤维化治疗的短期目标是改善脾肿大以及体质性症状等，提升生活质量；长期目标则是逆转骨髓纤维化，延长生存，甚至治愈。本文将通过一个临床病例为大家展示芦可替尼为PMF患者带来的包括生活质量在内的临床获益。
No.1
病例简介
作者介绍
王书红副主任医师
医院?液科
患者男性，61岁，因「诊断骨髓纤维化10年，乏力、腹胀加重、发热1周」于年8月来院就诊。
1.常规检查
血常规：WBC0.83X/L
Hb62g/L
PLT22X/L
IgG.0mg/dl，降钙素原4.13ng/ml
腹部超声：1.门静脉增宽；2.胆壁增厚，胆囊壁偏高回声结节，息肉不除外；3.巨脾（长28.6cm，厚9.6cm），脾静脉增宽（1.6cm）
2.实验室检查
（一）骨髓片：
1.粒系占54.0%，以中性分叶核粒细胞为主，嗜碱细胞可见
2.红系占2.8%，比例减低，成熟红细胞大小不均，泪滴形红细胞较易见
3.淋巴细胞占36.0%
4.全片未见巨核细胞，血小板少见
（二）血片
有核红细胞:白细胞=6:；
粒系可见核左移，偶见原始细胞；
成熟红细胞大小不均，泪滴形红细胞较易见
骨髓活检：
标本骨质较多，骨小梁结构可见破坏，小梁间造血细胞散在可见，以粒系为主，幼稚前体细胞稍易见，红系、巨核细胞尚可见。小梁间纤维组织弥漫性增生明显。小血管增生明显。Gomori：+++～++++
基因突变检测：
JAK2、MPL、CALR均为阴性，MDS/MPN相关基因筛查阴性
No.2
诊疗过程
1.诊断
明显期原发性骨髓纤维化
肺部感染
MPN-10:46分
IPSS2分，中危2；DIPSS3分，中危2；DIPSS-Plus4分，高危
2.治疗过程
入院后予抗感染治疗，同时予促造血及成分血输注等治疗，5天后仍高烧不退，肺部症状加重。
加用白蛋白、丙球及两性霉素B脂质体+伏立康唑治疗5天，后患者憋喘，呼吸困难，停用伏立康唑及两性霉素B脂质体，加用甲泼尼龙+磺胺甲恶唑+卡泊芬净抗感染。
3天后患者病情平稳，血小板回升至57X/L，再5天后患者WBC1.21X/L，Hb70g/L，PLTX/L。予继续促造血、抗生素减停出院。
年9月开始服用芦可替尼15mgbid。
3.随访
患者持续服用芦可替尼19个月，血小板7-10万。
芦可替尼慢慢减为10mgbid，MPN-10评分8分，生活质量明显改善。
脾缩小28-20cm，血红蛋白10g
JAK2VF、MPL、CALR基因突变三阴性的原发性骨髓纤维化患者如何进行治疗，如何提高PMF患者的生活质量，有哪些新的检测技术和治疗选择？听听专家们怎么说
No.3
我的说说
专家介绍
常春康主任医师博士生导师
医院血液科主任
该病例骨髓活检Gomori染色+++，JAK2、CALR、MPL基因阴性，入院以后给予抗感染、雄激素加上芦可替尼治疗，缩脾效果是比较明显的。现有的治疗当中，PTD方案加上芦可替尼的治疗，对于原发性骨髓纤维化，总体的缓解率包括疗效还是非常不错的。该病例18年8月开始采用这个方案，总体的治疗包括抗感染后期的疗效是不错的。在使用芦可替尼的过程当中，根据血象进行了适当的调整，从15mgbid减到10mgbid，总体的血象维持还是非常不错的。
根据CSCO指南和NCCN指南，原发性骨髓纤维化的进展非常多。就现有的治疗来说，一些新的检测包括基因和染色体，筛出PMF高危因素，再制定更加详细的治疗方案。根据不同的危险程度可以选择一些新的尝试，如去甲基化药物或者新的组合方案。
该病例治疗非常规范，获得了非常好的疗效，缩脾效果不错，血象的恢复也不错。起始剂量偏大的情况下，有一部分病人血象无法耐受，应该逐步减量，在这个过程中对血象的监测十分关键。
专家介绍
沈群主任医师博士生导师
医院血液科
该病例骨髓活检Gomori染色+++～++++，骨髓纤维化诊断明确，JAK2VF、MPL、CALR基因阴性，属于三阴性。18年9月给予芦可替尼15mgbid治疗，芦可替尼持续使用19个月，血小板仍然维持在7～10万。芦可替尼减量至10mgbid，MPN-10评分从发病时的46分降到现在的8分，患者生活质量明显提高，有明显缩脾效果，血红蛋白维持在10g。
根据IPSS、DIPSS、DIPSS-Plus评分，该病例属于中高危。我们知道，高危病人中位生存时间大概只有2.3年，而且有白血病转化的风险，随着症状持续加重，生活质量持续恶化，因此临床上
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